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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

2023共建“一带一路”：十年征程再出发******

　　作者：刘倩（北京市习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心特约研究员、北京师范大学一带一路学院副院长）马鑫（北京市习近平新时代中国特色社会主义思想研究中心特约研究员、北京市社会科学院国际问题研究所助理研究员）

　　今年是共建“一带一路”倡议提出十周年。共建“一带一路”是习近平主席提出的一项重大国际合作倡议，是习近平新时代中国特色社会主义思想的重要组成部分，是推动构建人类命运共同体的重要实践平台。党的二十大报告指出，“共建‘一带一路’成为深受欢迎的国际公共产品和国际合作平台”，并提出了“推动共建‘一带一路’高质量发展”的要求。共建“一带一路”倡议提出以来，始终坚持共商共建共享原则，以高标准、可持续、惠民生为目标，聚焦重点领域、重点地区、重点项目，持续推进民生工程、民心工程，为推动构建人类命运共同体、畅通国内国际双循环提供了有力支撑和强劲动力。

　　“一带一路”建设成就显著

　　推动共建国家“联通”水平持续提升。习近平总书记在出席第三次“一带一路”建设座谈会时强调，把基础设施“硬联通”作为重要方向，把规则标准“软联通”作为重要支撑，把同共建国家人民“心联通”作为重要基础。2022年，在推动共建国家基础设施互联互通方面，“一带一路”建设可谓硕果累累。雅万高铁作为东盟第一条高速铁路试验运行，柬埔寨第一条高速公路正式通车；2022年前11个月，西部陆海新通道铁海联运班列同比增长18.9%，中欧班列开行数量和发送货物标箱分别同比增长10%和11%以上。同时，中国积极推进共建“一带一路”国家标准领域对接合作，已有超过三分之一“一带一路”沿线国家和地区在建重点基础设施项目采用中国标准，中国行业或企业在全球市场主导能力显著提升。

　　引领中国“开放”能力不断增强。高水平对外开放是实现高质量发展的必由之路。共建“一带一路”是中国扩大开放的重大战略举措和经济外交的顶层设计，是构建双循环新发展格局的重要抓手，对实现更高水平对外开放具有重要推动和引领作用。2022年1至10月，中国企业在“一带一路”沿线国家非金融类直接投资1147亿元人民币，同比增长9.7%；2022年，区域全面经济伙伴关系协定（RCEP）和中国-柬埔寨自贸协定正式生效，累计与32个共建国家和地区签署经认证的经营者（AEO）互认协议，贸易投资自由化便利化水平持续提升；中国“一带一路”合作伙伴不断增多，关系日益巩固，正在稳步形成更大范围、更宽领域、更深层次的对外开放新格局。

　　带动全球国际合作“范式”效应日益凸显。“一带一路”倡议提出近十年来，中国经验在全球范围内产生广泛影响。“一带一路”建设秉持共商共建共享原则，坚持开放、绿色、廉洁理念，努力实现高标准、可持续、惠民生目标，已经成为深受欢迎的国际公共产品和国际合作平台。截至2021年底，中国企业在共建国家建设的境外经贸合作园区累计投资超过430亿美元，为当地创造了34万多个就业岗位；截至2022年8月底，中国与“一带一路”沿线国家货物贸易额累计约12万亿美元。共建“一带一路”作为一种秉持开放包容、互利共赢理念的可持续性国际合作新范式，日益展现出强大韧性和活力，必将为全球发展贡献更多持久动能。

　　“一带一路”建设的新要求

　　2023年，大国竞争博弈加速升级，多重冲击对全球经济造成压力，世界经济增速将进一步放缓，发达经济体与新兴经济体增长前景日趋分化，全球治理面临新的挑战。客观形势对“一带一路”建设提出了新的期待和要求。

　　共建“一带一路”应与构建双循环新发展格局紧密结合。自党的十九届五中全会提出“加快构建以国内大循环为主体、国内国际双循环相互促进的新发展格局”重大战略部署以来，“一带一路”建设统筹推进东西部对外开放，实施自贸区战略，为推动双循环下经济高质量发展作出了重要贡献。双循环具有对更深层次改革、更高层次开放和更高质量发展的内在追求，这与共建“一带一路”的要求和目标高度契合。共建“一带一路”一方面带动了国内商品和要素的市场流通；另一方面打通了国内外商品、要素大市场，优化配置国内国外各种资源，让国内外市场和资源互为促进、互利共赢，共同创造价值。今后，要不断优化营商环境，建立双循环支撑通道，通过良好的营商环境促进各类资源与要素在国内国际两个市场快速流动和优化配置，推动各经济运行环节更加有效衔接；要鼓励更多中国企业走出去，积极布局国内国际两个市场；要不断优化内外联通的区域布局，巩固东部沿海地区开放先导地位，提高中西部和东北地区开放水平，加快建设西部陆海新通道，构建陆海内外联动、东西双向互济的开放新格局，促进区域经济一体化，助力全球经济复苏。

　　着力以“一带一路”带动高水平制度型对外开放。党的二十大报告强调，要“推进高水平对外开放”，“稳步扩大规则、规制、管理、标准等制度型开放”。顺应经济全球化趋势，推动高水平制度型开放，是推进高水平对外开放的出发点和落脚点，共建“一带一路”恰恰是实现更高水平对外开放的重要契机、平台和抓手。高水平制度型开放意味着开放的重点将由货物贸易转向服务贸易，从以商品和要素自由流动为主的开放向规则导向的制度开放转变。同时，为适应高标准国际经贸规则，开放措施要从单纯关税减免向规则、标准等领域延伸。这就要求在共建“一带一路”过程中，要坚持“走出去”和“引进来”并重，扩大外资市场准入；要通过自贸试验区开展高标准国际经贸规则实践，努力在一些行业率先尝试对接国际贸易规则，打造制度创新和开放窗口；要突出企业主体地位，通过制度型开放扩大对全球多边规则框架的影响力，积极参与并推进世界多边贸易体制改革，掌握与自身地位相适应的话语权。

　　推进高质量共建“一带一路”要聚焦重点。2023年，世界动荡仍将持续。推进高质量共建“一带一路”，关键在于优化发展路径，持续深入推进重点领域、重点地区、重点项目开展。在重点领域，要大力推动“数字丝绸之路”建设，推进智能制造产业发展，通过新一代信息通信技术与先进制造技术深度融合，构建数字合作平台，缩小数字鸿沟，使数字经济成果普惠于民；要大力推动“绿色丝绸之路”建设，聚焦绿色能源、绿色基建、绿色金融等重点领域，推进多边合作机制对接，持续推进“一带一路”生态环保国际合作；要大力推动“健康丝绸之路”建设，把中国在抗疫合作、疫苗研发、救治方法等方面的成功经验在“一带一路”沿线推广，落实疫苗无偿援助承诺，为“心联通”奠定更加坚实的民意基础。在重点区域，要通过实施自贸区和自由港项目建设，推进区域经济一体化和次区域经济发展。在重点项目，要聚焦民生工程，改善民生福祉，提升共建国家民众的获得感和幸福感，通过深化“一带一路”合作提高当地居民的满意度，与有关国家实现在全球治理领域的互利共赢。

　　中国推动共建“一带一路”的实践表明，中国始终是世界和平的建设者、全球发展的贡献者、国际秩序的维护者、公共产品的提供者。2023年，共建“一带一路”必将在开展更大范围、更高水平、更深层次国际合作的生动实践中开启新征程。中国将继续以自身新发展为世界提供新机遇，为推动构建人类命运共同体增添新动能。

　　《光明日报》（ 2023年01月11日 12版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）